Description
Date depot: 6 avril 2023
Titre: Parcours de soin des patients atteints de maladies neurodégénératives rares
Directrice de thèse:
Sophie TEZENAS DU MONTCEL (ICM)
Domaine scientifique: Sciences et technologies de l'information et de la communication
Thématique CNRS : Sciences de l’information et sciences du vivant
Resumé: Il existe un intérêt croissant dans l’utilisation des bases médico-administratives pour analyser les parcours des patients et l’impact des traitements en vie réelle. Ceci permet d’une part d’améliorer la prise en charge ds patients et d’autres part d’étudier la sécurité des médicaments en vie réelle. Cependant l’utilisation de telles bases devient compliquée quand on s’intéresse à des maladies rares. Il existe dans ce cas deux défis : 1) repérer les patients concernés par l’étude, 2) utiliser des méthodes statistiques adaptées pour l’analyse d’évènements multiples.
Il existe de plus en plus d’algorithme pour repérer les patients à partir des codes des pathologies (codage CIM-10 que ce soit lors des hospitalisations ou via les affections de longue durée), des codes d’actes (CCAM) ou les traitements reçus. Or ces informations sont souvent imprécises dans le cadre de maladies rares. Celles-ci sont repérées par des codes Orphanet. Or les bases que ce soit d’hospitalisation ou de consommation de soin ne comportent pas les codes Orphanet. La Banque Nationale de Données Maladies Rares (BNDMR) est un projet prioritaire du Plan National Maladies Rares 2, financé par le ministère de la Santé. Les patients pris en charge dans le réseau national sont enregistrés dans une base de données, la pathologie étant repérée par le code Orphanet. La BNDMR a, entre autres, pour objectif de permettre le chainage avec le système national de données de santé (SNDS) qui regroupe les grandes bases de données nationales (PMSI, SNIIRAM…) pour produire des connaissances médico-économiques sur les maladies rares et mettre en place des études épidémiologiques pour mieux évaluer la prévalence et l’incidence des maladies rares.
Nous avons entrepris un premier travail sur le parcours de soin intra-hospitalier des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Ce travail estime, pour les patients repérés par un code CIM-10 diagnostic de SLA (G12.2), les transitions dans les états suivants : gastrostomie, ventilation non invasive, décès hospitalier. Cependant en utilisant uniquement les données hospitalières nous ignorons tous les évènements non hospitaliers. De plus, le repérage des patients ne peut se faire qu’à partir des codes CIM-10.
L’objet de la présente thèse sera :
1) De consolider la sélection des patients grâce au chainage BNDMR-SNDS et au travail avec les Centres de Référence Maladie rare (CRMR) avec lesquels nous travaillons. Ceci permettra de valider des algorithmes de recherche des patients dans les bases nationales.
2) Une fois une cohorte de patients établie, nous pourrons établir le parcours de soin des patients ainsi que l’influence des prises en charges médicamenteuses ou pas sur ces parcours. Selon le nombre d’états considérés, différentes méthodes seront comparées voire développées si nécessaire. Plusieurs algorithmes d'apprentissage automatique (régression logistique, SVM, transduction de séquences neuronales profondes, etc.) seront évalués en termes d'indicateurs de performance prédictive (par exemple, statistiques C, sensibilité, faux positif, spécificité).
Doctorant.e: Dibling Marc